Anvisa autoriza teste de fase 3 para nova terapia contra câncer de medula

A Anvisa autorizou testes de fase 3 no Brasil do produto AZD0120 da AstraZeneca, uma terapia CAR-T de duplo alvo contra o mieloma múltiplo.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a realização de uma pesquisa clínica para um novo tratamento de terapia avançada contra o mieloma múltiplo, um tipo de câncer que afeta as células plasmáticas da medula óssea. A decisão foi publicada por meio da Resolução-RE nº 3.533 no Diário Oficial da União (DOU) desta terça-feira, 8 de setembro de 2026. A autorização permite que a biofarmacêutica AstraZeneca inicie os testes de fase 3 no Brasil com o produto experimental AZD0120. O estudo tem como objetivo avaliar a eficácia de uma tecnologia conhecida como CAR-T (células T com receptor de antígeno quimérico), que utiliza o sistema imunológico do próprio paciente para combater o tumor.

O produto em teste é classificado como autólogo, dentro da categoria de medicamentos biológicos complexos obtidos a partir de células ou genes modificados. Isso significa que as células de defesa são coletadas do paciente, modificadas geneticamente em laboratório e reinseridas no organismo para atacar as células cancerosas. A terapia AZD0120 possui um diferencial de "duplo alvo", sendo direcionada às proteínas BCMA e CD19, encontradas na superfície das células do mieloma. A estratégia de atuar em duas frentes busca aumentar a precisão do tratamento e reduzir o risco de recidiva da doença. O foco do estudo são pessoas com mieloma múltiplo recém-diagnosticado que possuem indicação médica para transplante de células-tronco. Para esses pacientes e voluntários, a autorização da Anvisa representa o avanço de uma alternativa terapêutica que poderá ser comparada aos tratamentos tradicionais.

O estudo clínico recebeu o nome de DURGA-6 e comparará o tratamento de consolidação com a terapia celular versus o transplante autólogo de células-tronco. A consolidação é a fase do tratamento realizada após a terapia inicial, com o objetivo de eliminar células remanescentes do câncer. Segundo o documento oficial, a pesquisa será conduzida em modelo multicêntrico e randomizado, ou seja, realizada em vários centros de pesquisa simultaneamente, com os participantes divididos de forma aleatória para receber o novo tratamento ou seguir o protocolo padrão de transplante. A empresa solicitante do processo no país é a AstraZeneca do Brasil Ltda, com suporte do patrocinador internacional AstraZeneca AB.

O processo administrativo na Anvisa tramita sob o número 25351.202752/2025-11, tendo sido avaliado pela gerência-geral de produtos biológicos do órgão. Conforme as diretrizes da agência, o deferimento ocorre após a análise técnica dos dados de segurança e qualidade do produto. Esta etapa de fase 3 é a última necessária antes que a empresa possa solicitar o registro definitivo do medicamento no mercado brasileiro.

A resolução entrou em vigor na data de sua publicação e permite a importação dos insumos necessários para a condução do ensaio clínico. O documento de importação foi identificado pela numeração CE nº 0011/26. O monitoramento dos pacientes participantes é obrigatório e deve seguir as normas de boas práticas clínicas estabelecidas pela Anvisa e pelo Conselho Nacional de Saúde. Qualquer evento adverso grave durante os testes deve ser reportado imediatamente às autoridades sanitárias. O mieloma múltiplo é uma doença que ainda desafia a medicina por apresentar ciclos de melhora e recidiva. Por isso, a introdução de terapias avançadas no Brasil é acompanhada com rigor técnico pela agência federal.

A autorização da Anvisa para produtos de terapia avançada segue as normas da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) nº 585 de 2021. O texto do DOU detalha que a petição aprovada refere-se a uma modificação para inclusão de protocolo de ensaio clínico não previsto no plano inicial. A assinatura do ato coube a Anderson Vezali Montai, gerente-geral substituto de produtos biológicos, radiofármacos, sangue, tecidos, células, órgãos e produtos de terapia avançada da agência. A estrutura do órgão garante que todas as etapas de desenvolvimento de novas tecnologias sigam padrões internacionais. A AstraZeneca, como patrocinadora, deve garantir que todos os centros de pesquisa brasileiros envolvidos no projeto possuam infraestrutura adequada para o manuseio de células modificadas geneticamente. O rigor no transporte e armazenamento é essencial para manter a viabilidade do tratamento biológico. A autorização da Anvisa para os testes do AZD0120 representa um passo relevante no avanço das terapias celulares contra o mieloma múltiplo no Brasil, com o estudo DURGA-6 podendo abrir caminho para o registro definitivo do medicamento no país.